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黃翔
2024-09-13 16:21
9月9日晚間，恒瑞醫(yī)藥(600276)發(fā)布公告稱，近日，公司子公司北京盛迪醫(yī)藥有限公司和蘇州盛迪亞生物醫(yī)藥有限公司的SHR-1918注射液被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入擬突破性治療品種公示名單，公示期7日。SHR-1918注射液擬用于治療純合子家族性高膽固醇血癥。
據(jù)了解，純合子家族性高膽固醇血癥是一種罕見且嚴(yán)重的遺傳性疾病，患者由于低密度脂蛋白膽固醇受體的缺陷或缺失，導(dǎo)致低密度脂蛋白膽固醇在血液中積累，從而增加心臟病和卒中的風(fēng)險。盡管目前臨床已有一些治療方法，但許多患者仍然難以達(dá)到理想的血脂控制水平。
SHR-1918注射液是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）單克隆抗體，通過抑制ANGPTL3的活性，從而降低血清中的甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平。LDL-C和TG是動脈粥樣硬化性心血管疾病發(fā)生、發(fā)展的重要風(fēng)險因素。ANGPTL3在調(diào)節(jié)脂質(zhì)代謝中扮演著重要角色，能夠通過抑制脂蛋白酶和內(nèi)皮脂肪酶，減少TG和LDL-C的清除。
在近日舉行的2024歐洲心血管學(xué)會（ESC）年會上，SHR-1918的I期臨床研究亮相口頭報告。該研究結(jié)果表明，SHR-1918在健康受試者中顯示出良好的耐受性和藥代動力學(xué)特性，且在給藥后能夠有效持久降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）和甘油三酯（TG）水平。
作為創(chuàng)新型國際化制藥企業(yè)，恒瑞醫(yī)藥多年來持續(xù)圍繞臨床急需進(jìn)行創(chuàng)新研發(fā)，累計研發(fā)投入超400億元，已在國內(nèi)獲批上市17款創(chuàng)新藥、4款2類新藥，另有90多個自主創(chuàng)新產(chǎn)品正在臨床開發(fā)，300余項臨床試驗在國內(nèi)外開展。
在罕見病治療領(lǐng)域，恒瑞醫(yī)藥有多款藥物正在開展臨床研究。除了純合子家族性高膽固醇血癥，公司在陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）、嗜酸性肉芽腫性多血管炎（EGPA）等多個罕見病治療領(lǐng)域，有多款藥物正在開展臨床研究。
一位醫(yī)藥業(yè)內(nèi)人士表示，所謂突破性療法認(rèn)定，是為鼓勵研究和創(chuàng)制具有明顯臨床優(yōu)勢的藥物，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）發(fā)布相關(guān)公告，明確了突破性療法的納入范圍：藥物臨床試驗期間，用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等。藥審中心對納入突破性治療藥物程序的藥物優(yōu)先配置資源進(jìn)行溝通交流，加強(qiáng)指導(dǎo)并促進(jìn)藥物研發(fā)。
