證券時報網
張一帆
2024-09-23 21:42
9月13日，國務院新聞辦公室舉行“推動高質量發(fā)展”系列主題新聞發(fā)布會，國家藥品監(jiān)督管理局相關負責人出席介紹情況，并答記者問。
要點概覽：
我國已建成國家藥品智慧監(jiān)管平臺
加快臨床急需產品的審評審批
今年已有8個中藥新藥上市
多途徑推動罕見病用藥研發(fā)上市
截至目前已批準296個創(chuàng)新醫(yī)療器械上市
全國化妝品注冊人備案人有20152家
加快兒童用藥上市速度
我國已建成國家藥品智慧監(jiān)管平臺
國家藥監(jiān)局局長李利介紹，國家藥監(jiān)局持續(xù)強化覆蓋藥品全生命周期的動態(tài)監(jiān)管，圍繞“防范風險、查辦案件、提升能力”三個重點，深入開展藥品安全鞏固提升行動，全方位筑牢藥品安全底線。全力服務國家藥品、醫(yī)療器械集中采購工作大局，對中選藥械實行生產企業(yè)檢查和中選品種抽檢兩個100%全覆蓋，確保中選產品“降價不降質”。穩(wěn)步推進仿制藥質量和療效一致性評價，通過一致性評價品種已占臨床常用化學藥品的三分之二。今年1至8月，國家藥品抽檢共計20696批次，合格率為99.43%，藥品安全形勢保持總體穩(wěn)定。
國家藥監(jiān)局支持創(chuàng)新藥品和醫(yī)療器械研發(fā)上市。高質量發(fā)展是高水平安全的保障。保障人民群眾用藥安全、促進藥品質量提升，關鍵要靠醫(yī)藥產業(yè)的高質量發(fā)展。我們深化審評審批制度改革，對重點品種實行“提前介入、一企一策、全程指導、研審聯動”，加快創(chuàng)新藥品和醫(yī)療器械上市步伐。2018年國家藥監(jiān)局組建以來，先后發(fā)布了357個藥品和494個醫(yī)療器械審評技術指導原則，超過了過去幾十年的總和，為藥械研發(fā)創(chuàng)新和技術審評提供了有力支撐。近年來，我國醫(yī)藥創(chuàng)新活力持續(xù)增強，創(chuàng)新產品上市步伐不斷加快。今年1至8月，國家藥監(jiān)局批準創(chuàng)新藥品31個、創(chuàng)新醫(yī)療器械46個，比去年同期分別增長19.23%和12.16%。小分子靶向治療、免疫治療、細胞治療等創(chuàng)新藥“出海”取得實質性進展，全球市場對中國創(chuàng)新藥的認可度正在不斷提高。手術機器人、人工心臟、碳離子治療系統等高端醫(yī)療器械先后上市，部分產品在國際上處于領先地位。
國家藥監(jiān)局堅持以信息化引領藥品監(jiān)管現代化，建立和完善疫苗藥品信息化追溯體系，現在我國每一支疫苗都實現了來源可查、去向可追、責任可究。建成國家藥品智慧監(jiān)管平臺，藥品注冊申報實現全流程電子化管理，國家藥監(jiān)局政務服務事項實現100%在線辦理。深入實施中國藥品監(jiān)管科學行動計劃，扎實推進藥品監(jiān)管科學全國重點實驗室建設，持續(xù)開發(fā)藥品監(jiān)管新工具、新標準、新方法。加強藥品監(jiān)管機構隊伍建設，調整設立國家疫苗檢查中心、特殊藥品檢查中心，在長三角、大灣區(qū)設立4個審評檢查分中心，在國家和省兩級建立職業(yè)化專業(yè)化藥品檢查員隊伍，為藥品監(jiān)管現代化提供有力的人才支撐。
加快臨床急需產品的審評審批
李利稱，藥品監(jiān)管部門正在謀劃全面深化藥品監(jiān)管改革的一攬子政策措施，著力打造具有全球競爭力的醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)，加快創(chuàng)新藥品和醫(yī)療器械上市步伐，提高醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展的質量和效益。改革的措施將會是全過程、多環(huán)節(jié)、深層次的，主要體現在幾個方面：
一是加大對醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新的支持。對國家重點支持的創(chuàng)新藥品和醫(yī)療器械，在審評審批、檢驗核查等方面加強服務指導，引導企業(yè)堅持以臨床價值為導向，以患者為中心制定研發(fā)策略。加強產品注冊申報的政策宣傳和技術咨詢，整合國家和省級藥品監(jiān)管部門技術力量，建立多渠道多層次的溝通方式，利用線上渠道辦好藥品、醫(yī)療器械審評審批云課堂。提升創(chuàng)新藥品和醫(yī)療器械的可及性，落實黨中央關于深化“三醫(yī)”協同發(fā)展和治理的決策部署，積極支持創(chuàng)新藥械進醫(yī)院、進醫(yī)保。
二是提高審評審批效率。加快臨床急需產品的審評審批，將符合條件的產品納入優(yōu)先審評審批程序，縮短技術審評、注冊核查、注冊檢驗等各環(huán)節(jié)時限，加快審批步伐。縮短臨床試驗默示許可時限，在北京、上海等地開展試點，將創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批時限由60個工作日縮短至30個工作日。優(yōu)化藥品補充申請審評審批程序，在有條件的省份開展試點，提供藥品上市后變更注冊核查和注冊檢驗前置服務，大幅壓縮補充申請審評時限。
三是支持醫(yī)藥行業(yè)開放合作。加強國際通用監(jiān)管規(guī)則在國內的轉化實施，支持開展國際多中心臨床試驗，促進全球藥物在中國同步研發(fā)、同步申報、同步審評、同步上市。探索生物制品分段生產模式，在部分地區(qū)開展創(chuàng)新和臨床急需生物制品分段生產試點。加大對醫(yī)藥進出口貿易的支持力度，加快境外已上市新藥在境內上市審批，鼓勵跨國企業(yè)把原研化學藥品、生物制品和高端醫(yī)療裝備等轉移到國內生產。完善藥品出口銷售證明相關政策，鼓勵我國更多醫(yī)藥企業(yè)走出國門參與國際貿易。
今年已有8個中藥新藥上市
國家藥品監(jiān)督管理局副局長趙軍寧介紹，近年來，中藥新藥研發(fā)熱情持續(xù)迸發(fā)，中藥新藥臨床試驗和上市申請數量、批準數量同步增加，兩年來均達到兩位數。2023年共有10個中藥新藥獲批上市，今年已有8個新藥上市，為滿足臨床需求提供了新的選擇。同時，中藥質量持續(xù)提升。中藥飲片整體合格率由2018年的88%上升到當前的97%左右，中成藥整體合格率長期穩(wěn)定在99%以上，有力保障中藥在中醫(yī)臨床中發(fā)揮重要作用。中藥材GAP的示范推進初見成效，有效激發(fā)了中藥生產企業(yè)內生動力。
多途徑推動罕見病用藥研發(fā)上市
國家藥品監(jiān)督管理局副局長黃果表示，為了滿足罕見病患者用藥需求，國家藥監(jiān)局持續(xù)推出一系列激勵政策，多途徑推動罕見病用藥研發(fā)上市。概括起來，主要有三條通道：
第一，鼓勵自主創(chuàng)新通道。通過鼓勵我國的新藥研發(fā)，解決部分罕見病無藥可用的問題。國家藥監(jiān)局設置了突破性治療藥物、附條件批準、優(yōu)先審評審批程序等加快上市通道，用于罕見病藥品申報。從技術上，通過加強研發(fā)過程中的溝通指導、允許滾動遞交資料、合理確定臨床終點替代、縮短審評時限等辦法，提升罕見病藥品研發(fā)上市的效率，就是要快。
第二，加快引進通道，讓更多國際上在研或在產的罕見病用藥，可以更快進入國內。一方面，支持跨國醫(yī)藥企業(yè)在我國同步研發(fā)、同步申報、同步上市。為此，采取了建立臨床試驗默示許可制度、接受境外臨床試驗數據等一系列舉措。另一方面，鼓勵境外已上市罕見病用藥的進口，目前國家藥監(jiān)局正在就《國家藥監(jiān)局關于進一步優(yōu)化臨床急需境外已上市藥品審評審批有關事項的公告》向社會公開征求意見，對符合要求的藥品，采取豁免臨床試驗、納入優(yōu)先審評審批，以及縮短檢驗時限、減少檢驗批次和樣品數量等措施，鼓勵申報進口。
第三，臨時進口通道，盡力保障特殊情況下的臨床急需。2022年國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)生健康委制定發(fā)布《臨床急需藥品臨時進口工作方案》，兩年來通過臨時進口的辦法，保障了氯巴占、鹽酸沙丙喋呤等罕見病藥品的急需。此外，國家藥監(jiān)局還與有關地方、有關部門加強協同聯動，為罕見病臨床用藥開辟更多通道，想更多辦法，包括：支持海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)、粵港澳大灣區(qū)醫(yī)療機構臨床急需藥品進口；支持北京天竺綜合保稅區(qū)設立罕見病藥品保障先行區(qū)等。
綜合以上措施，近幾年我國罕見病用藥上市數量和速度實實在在實現了“雙提升”。2018年至今，已有130余個罕見病藥品獲批上市，2024年1-8月，已經批準上市的達到了37個。
截至目前已批準296個創(chuàng)新醫(yī)療器械上市
國家藥品監(jiān)督管理局副局長雷平介紹，國家藥監(jiān)局全力促進醫(yī)療器械研發(fā)創(chuàng)新，推動科研成果盡快轉化為創(chuàng)新產品。國家藥監(jiān)局通過整合資源協同發(fā)力，強化部委間協作，聯合工信部組織實施創(chuàng)新領域揭榜掛帥工作，已經遴選出48個人工智能和40個生物材料高端醫(yī)療器械項目，在申報時給予重點支持。成立人工智能醫(yī)療器械、生物材料和高端醫(yī)療裝備3個創(chuàng)新合作平臺，匯聚產學研醫(yī)用管各方力量。
截至目前，國家藥監(jiān)局已批準296個創(chuàng)新醫(yī)療器械上市，這些創(chuàng)新醫(yī)療器械主要集中在植介入類設備、高端影像設備、人工智能醫(yī)療器械等高端領域，部分產品已經處于國際領先地位。比如：第三代非接觸式磁懸浮“人工心臟”，為進展期難治性左心衰患者提供了心臟移植前的有效的生命支持；具有國內自主知識產權的碳離子治療系統，為部分惡性腫瘤患者提供了更加有效的治療方式，已成功治療1400多位患者；處于國際先進水平的“腦起搏器”，已經在480余家醫(yī)院實現臨床應用，植入患者2.7萬人，并走出國門，在8個國家實現臨床應用；創(chuàng)新PET-CT產品，可以實現單床掃描即可覆蓋人體全身器官，分辨率高，輻射劑量低。這些創(chuàng)新醫(yī)療器械，不僅有效填補國內空白，還大大降低了診療費用，切實讓百姓獲益。
全國化妝品注冊人備案人有20152家
雷平介紹，截至2024年7月底，全國化妝品注冊人備案人有20152家、化妝品境內責任人有3145家、化妝品生產企業(yè)有5846家；普通化妝品179.1萬個（其中國產173.5萬個、進口5.6萬個），特殊化妝品有28326個（其中國產23775個、進口4551個）。在上市后監(jiān)管方面，國家藥監(jiān)局建立了化妝品安全風險會商機制，定期研判和處置化妝品領域的風險隱患；建設了化妝品網絡經營監(jiān)測平臺并不斷完善，在全國范圍內開展網售化妝品監(jiān)測工作；強化對化妝品的日常監(jiān)管，近三年，國家抽樣檢驗批次每年都超過20000批，國家安全風險監(jiān)測批次平均每年超過5000批，同時國家藥監(jiān)局也公布了打擊化妝品違法犯罪的典型案例22起。
加快兒童用藥上市速度
黃果介紹，國家藥監(jiān)局落實優(yōu)先審評審批政策，加快兒童用藥上市速度。會同相關部門制定了鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單，過去三年已取得很好的效果。2021年，兒童用藥獲批數量是47個，2022年增長到66個，2023年再增長到92個，今年1-8月份，已經完成批準49個。從數字可以看出，兒童新藥研發(fā)呈現出快速增長的良好態(tài)勢。其次，完善藥品說明書，增加兒童用藥信息。截至目前，發(fā)布了3批15個品種49個品規(guī)的修訂公告。新增兒童用藥信息品種，涉及兒童抗腫瘤藥，比如兒童白血病、兒童重型精神障礙用藥，包括兒童的孤獨癥、抑郁癥、精神分裂癥等嚴重疾病。
此外，國家藥監(jiān)局還加快完善研發(fā)技術要求，并與國際接軌。已經發(fā)布21項兒童用藥研發(fā)標準及指導原則，這與發(fā)達國家監(jiān)管機構相當，其中《真實世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術指導原則》《兒童用藥口感設計與評價的技術指導原則》屬于全球首發(fā)，在全球監(jiān)管領域中也是比較領先的。
